IP-Coster | WO2025140595 | ASYMMETRIC CATIONIC LIPID HAVING BRANCHED PIPERAZINE RING

Country	Stages	Total
China	Filing, Examination, Granting	2271
EPO	Filing, Examination, Granting	15445
Japan	Filing, Examination, Granting	2307
South Korea	Filing, Examination, Granting	2496
USA	Filing, Examination, Granting	4740

Abstract[English] The present invention belongs to the field of drug delivery. Provided is an asymmetric cationic lipid containing a branched piperazine ring and having a structure as shown in general formula (1), wherein the definition of each symbol is consistent with that described in the text. In the cationic lipid of the present invention, a degradable group is introduced at an appropriate position, and the presence of the degradable group makes an LNP-pharmaceutical composition prepared therefrom be degraded at an appropriate time in vivo and have a low cytotoxicity, which solves the problems in the prior art that an LNP-pharmaceutical composition prepared from a non-degradable lipid can accumulate in endosomes and acidify the endosomal environment, so that the endosomal escape of a drug (e.g., mRNA) is hindered, and the drug delivered into cells cannot fully function. In the cationic lipid of the present invention, a heterofunctionalized small molecule containing a piperazine ring is used as a raw material. The preparation process is simple and convenient, has a lower cost, and is more environmentally friendly. The LNP-mRNA composition prepared therefrom has the advantages of low toxicity, high biocompatibility, high cell transfection, etc.[French] La présente invention se rapporte au domaine de l'administration de médicaments. L'invention concerne un lipide cationique asymétrique contenant un cycle pipérazine ramifié et ayant une structure telle que représentée dans la formule générale (1), la définition de chaque symbole étant cohérente avec celle décrite dans le texte. Dans le lipide cationique selon la présente invention, un groupe dégradable est introduit à une position appropriée, et la présence du groupe dégradable rend une composition pharmaceutique LNP ainsi préparée dégradée à un moment approprié in vivo et présente une faible cytotoxicité, ce qui résout les problèmes de l'état de la technique selon lesquels une composition pharmaceutique LNP préparée à partir d'un lipide non dégradable peut s'accumuler dans des endosomes et acidifier l'environnement endosomal, de telle sorte que l'échappement endosomal d'un médicament (par exemple, l'ARNm) est encombré, et le médicament administré dans les cellules ne peut pas fonctionner complètement. Dans le lipide cationique selon la présente invention, une petite molécule hétérofonctionnalisée contenant un cycle pipérazine est utilisée en tant que matière première. Le procédé de préparation est simple et pratique, a un coût inférieur, et est plus respectueux de l'environnement. La composition LNP-ARNm ainsi préparée présente les avantages d'une faible toxicité, d'une haute biocompatibilité, d'une transfection cellulaire élevée, etc.[Chinese] 本发明属于药物递送领域，提供了一种含哌嗪环支化的不对称阳离子脂质，结构如通式(1)所示，其中各符号的定义与文中所述的一致。本发明的阳离子脂质在适当位置引入了可降解基团，可降解基团的存在使得由其制备的LNP-药物组合物在内体内能适时降解且细胞毒性小，解决了现有技术中不能降解的脂质制备的LNP-药物组合物会在内体贮积、酸化内体环境，使得药物(例如mRNA)的内体逃逸受阻，递送进入细胞的药物无法充分发挥作用的问题。本发明的阳离子脂质采用异官能化的含哌嗪环小分子为原料，制备过程简便、成本更低、更绿色环保，由其制备的LNP-mRNA组合物具有低毒、高生物相容性和高细胞转染等优点。

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Type of Assignment	The Standard Agent's Assignment *
Applicant's Legal Status	Legal Entity *
Small Entity	*
Non-Commercial Organization	*
Micro Entity	*
Small Entity, USA	*
Micro Entity, USA	*
Entry into National Phase under	Chapter I *
Patent Delivery	Send the Letters Patent by Courier *
Translation

WO2025140595 - ASYMMETRIC CATIONIC LIPID HAVING BRANCHED PIPERAZINE RING

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