IP-Coster | WO2025140594 | ASYMMETRIC CATIONIC LIPID CONTAINING MULTIPLE TERTIARY AMINES

Country	Stages	Total
China	Filing, Examination, Granting	2309
EPO	Filing, Examination, Granting	15668
Japan	Filing, Examination, Granting	2338
South Korea	Filing, Examination, Granting	2431
USA	Filing, Examination, Granting	4740

Abstract[English] The present invention belongs to the field of drug delivery. Provided is an asymmetric cationic lipid containing multiple tertiary amines, of which the structure is shown as a general formula (1), wherein the definition of each symbol is consistent with that in the description. In the present invention, a degradable group is introduced into a proper position of the cationic lipid, and the presence of the degradable group enables an LNP-drug composition prepared from the cationic lipid to be degradable in endosomes at a proper time and to have small cytotoxicity, thereby solving the problem that in the prior art, LNP-drug compositions prepared from non-degradable lipids will accumulate in endosomes and acidify the endosomal environment, which hinders the endosomal escape of drugs (such as mRNAs) and causes that the drugs delivered into cells fail to sufficiently exert the therapeutic effects. The cationic lipid in the present invention uses a heterofunctionalized piperazine-containing small molecule as a raw material, involves a simple preparation process and a lower cost, and is more green and environmentally-friendly. An LNP-mRNA composition prepared from the cationic lipid has the advantages of low toxicity, high biocompatibility, high cell transfection, etc.[French] La présente invention se rapporte au domaine de l'apport de médicaments. L'invention concerne un lipide cationique asymétrique contenant de multiples amines tertiaires, dont la structure est représentée par la formule générale (1), la définition de chaque symbole étant cohérente avec celle de la description. Dans la présente invention, un groupe dégradable est introduit dans une position appropriée du lipide cationique et la présence du groupe dégradable permet à une composition de médicament LNP, préparée à partir du lipide cationique, d'être dégradable dans des endosomes à un moment approprié et d'avoir une faible cytotoxicité, ce qui permet de résoudre le problème selon lequel, dans l'état de la technique, des compositions de médicament LNP préparées à partir de lipides non dégradables s'accumulent dans des endosomes et acidifient l'environnement endosomal, ce qui entrave l'échappement endosomal de médicaments (tels que des ARNm) et fait que les médicaments apportés dans les cellules ne parviennent pas à exercer suffisamment les effets thérapeutiques. Le lipide cationique de la présente invention utilise une petite molécule contenant de la pipérazine hétérofonctionnalisée en tant que matière première, implique un procédé de préparation simple et un coût inférieur, et est plus écologique et respectueux de l'environnement. Une composition d'ARNm-LNP préparée à partir du lipide cationique présente les avantages d'une faible toxicité, d'une biocompatibilité élevée, d'une transfection cellulaire élevée, etc.[Chinese] 本发明属于药物递送领域，提供了一种含多级叔胺的不对称阳离子脂质，结构如通式(1)所示，其中各符号的定义与文中所述的一致。本发明的阳离子脂质在适当位置引入了可降解基团，可降解基团的存在使得由其制备的LNP-药物组合物在内体内能适时降解且细胞毒性小，解决了现有技术中不能降解的脂质制备的LNP-药物组合物会在内体贮积、酸化内体环境，使得药物(例如mRNA)的内体逃逸受阻，递送进入细胞的药物无法充分发挥作用的问题。本发明的阳离子脂质采用异官能化的含哌嗪环小分子为原料，制备过程简便、成本更低、更绿色环保，由其制备的LNP-mRNA组合物具有低毒、高生物相容性和高细胞转染等优点。

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Micro Entity	*
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Micro Entity, USA	*
Entry into National Phase under	Chapter I *
Patent Delivery	Send the Letters Patent by Courier *
Translation

WO2025140594 - ASYMMETRIC CATIONIC LIPID CONTAINING MULTIPLE TERTIARY AMINES

Quotation for National Phase entry

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