WO2026119201 - PHARMACEUTICAL COMPOSITION AND USE THEREOF, AND KIT

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Publication Number WO/2026/119201
Publication Date 11.06.2026
International Application No. PCT/CN2025/139785
International Filing Date 03.12.2025
Title **
[English] PHARMACEUTICAL COMPOSITION AND USE THEREOF, AND KIT
[French] COMPOSITION PHARMACEUTIQUE ET SON UTILISATION, ET TROUSSE CORRESPONDANTE
[Chinese] 药物组合物及其用途和药盒
Applicants **
GAN & LEE PHARM CO LTD
Inventors
JIAO, Jiao
CUI, Zhengzhi
YE, Rongcai
Priority Data
202411764003.2   03.12.2024   CN
202511147789.8   15.08.2025   CN
Application details
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译文

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Quotation for National Phase entry

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EPO Filing, Examination, Granting13296
Japan Filing, Examination, Granting2214
South Korea Filing, Examination, Granting2303
USA Filing, Examination, Granting4740
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Abstract[English] Provided are a pharmaceutical composition and a use thereof, and a kit, relating to the technical field of gene therapy. The pharmaceutical composition comprises a recombinant adeno-associated virus (rAAV), a surfactant, and a buffer solution. The rAAV comprises a nucleic acid, and the nucleic acid comprises a coding sequence. The coding sequence is a nucleotide sequence encoding an anti-vascular endothelial growth factor (VEGF) fusion protein or an anti-VEGF antibody. The pharmaceutical composition exhibits chemical and physical stability while also providing safety, can also ensure long-term high-level expression of an exogenous gene, particularly a VEGF fusion protein gene, and thus has good efficacy for patients with ophthalmic diseases.[French] L'invention se rapporte au domaine technique de la thérapie génique, et concerne une composition pharmaceutique et son utilisation, ainsi qu'une trousse correspondante. La composition pharmaceutique comprend un virus adéno-associé recombinant (rAAV), un tensioactif et une solution tampon. Le rAAV comprend un acide nucléique, ledit acide nucléique comportant une séquence codante. La séquence codante est une séquence nucléotidique codant pour une protéine de fusion anti‑facteur de croissance endothéliale vasculaire (VEGF) ou un anticorps anti-VEGF. Ladite composition pharmaceutique présente une stabilité chimique et physique tout en restant sûre, et permet également d'assurer une expression élevée et durable d'un gène exogène, en particulier d'un gène codant pour une protéine de fusion VEGF, ce qui lui confère une bonne efficacité chez les patients atteints de maladies ophtalmiques.[Chinese] 提供了药物组合物及其用途和药盒,属于基因治疗技术领域,所述药物组合物包含重组腺相关病毒(rAAV)、表面活性剂和缓冲溶液,rAAV包含核酸,核酸包含编码序列,编码序列是编码抗血管内皮生长因子(VEGF)融合蛋白或抗血管内皮生长因子抗体的核苷酸序列。所述药物组合物具有化学和物理稳定性,同时具备安全性,也能够保障外源基因,尤其是VEGF融合蛋白基因,长期高水平表达,对眼部疾病患者具有较佳的药效。